Больной малыш стал заложником коммерческих интересов

Чем объяснить запрет назначения лекарства, деньги на которое собирала вся страна Ада Горбачева Обозреватель «Независимой газеты» Тэги: генетическое заболевание, сма, лечение, импортное лекарство, золгенсма, запрет, личная история, краснодар, бизнес Доктор Александр Курмышкин предположил, что отказ в назначении импортного препарата больному ребенку может быть связан с «движением денег». Фото со страницы Александра Курмышкина в Facebook История эта выглядит странно, и очень хочется, чтобы она закончилась хорошо, а не стала из странной страшной. У четырехлетнего малыша Марка из Краснодара спинальная мышечная атрофия (СМА) – редкое генетическое заболевание, из-за которого атрофируется мышечная система человека.

Его причиной становится мутация гена SMN1, отвечающего за рост и выживаемость двигательных нейронов. При СМА они отмирают каждый день – постепенно больные теряют двигательную активность, а потом это приводит к параличу и удушью. Представьте, что это происходит с вашим ребенком: на ваших глазах он теряет способность двигаться, начинает задыхаться.

И вы узнаете, что есть такие волшебные лекарства, которые могут ему помочь. Невозможно для родителей смириться с тем, что есть, да не про их честь. Если есть, то должны быть и у их ребенка.

В мире существуют три препарата, способных замедлить или остановить течение СМА: спинраза, рисдиплам и золгенсма. Все они зарегистрированы в России (золгенсма – 9 декабря 2021 года). Очень дорогие.

Золгенсму вводят один раз в отличие от других лекарств, которые нужно принимать всю жизнь. Принцип действия золгенсмы основан на том, что она, по сути, заменяет в организме нерабочий ген SMN1 на его копию, благодаря чему нормализуется выработка белка, отвечающего за выживаемость нейронов. Стоит