Массачусетский институт впервые успешно вылечил болезнь Тея-Сакса у детей

ridus.ru:

Впервые в истории два ребенка практически вылечились от болезни Тея-Сакса при помощи генной терапии.Болезнь Тея-Сакса — это тяжелое неврологическое заболевание, вызванное дефицитом фермента под названием HexA.

Этот фермент расщепляет жироподобное вещество, которое обычно присутствует в мозге, однако без HexA это вещество может накапливаться до токсических уровней, которые убивают нейроны.Дети с болезнью Тея-Сакса обычно умирают к 5 годам.

У некоторых людей болезнь развивается в более позднем возрасте, однако состояние всё равно постепенно ухудшается в течение десятилетий.До сих пор не существовало лечения болезни Тея-Сакса, поскольку гематоэнцефалический барьер препятствует прохождению лекарства в мозг.Однако исследователям из Массачусетского института (США) удалось разработать генную терапию, которая может преодолеть этот барьер.

В лечении используются два безвредных вирусных вектора, которые передают ДНК-инструкции клеткам мозга, чтобы научить их производить недостающий фермент HexA.