Ученые отредактировали ген живого человека: это вылечило подростка от тяжелого заболевания

Ученые разработали инновационную терапию для исправления генетической мутации, вызывающей хроническую гранулематозную болезнь. Это тяжелое нарушение иммунной системы, которое влияет на работу многих клеток, в частности нейтрофилов, сообщила биотехнологическая компания Prime Medicine, передает 24 Канал. Также на тему Открыли первую в мире больницу без врачей Через месяц после лечения у пациента не обнаружили серьезных побочных эффектов, а активность ключевого фермента в его нейтрофилах восстановилась примерно на две трети – этого достаточно для существенного усиления иммунитета.

Данные об исследовании пока только представлены компанией и не прошли независимую научную проверку. Однако говорить об окончательном успехе пока рано: нужно минимум полгода, чтобы убедиться в приживаемости отредактированных стволовых клеток. Это подчеркивает специалист по генной терапии Аннарита Миччо из Института Imagine парижской детской больницы Некер.

Несмотря на это, подход считается очень перспективным, особенно учитывая положительные результаты предыдущих исследований на грызунах. Несмотря на начальные успехи, Prime Medicine объявила об остановке собственного финансирования этого направления. В компании сообщили, что будут искать внешних партнеров для дальнейших клинических испытаний препарата PM359.

Это решение, как подчеркивает биохимик Дэвид Лю из Института Брода (MIT и Гарвард), один из основателей Prime Medicine, отражает непростые экономические реалии разработки генетических терапий для редких заболеваний. Наука уже дошла до того уровня, когда генная инженерия реально помогает пациентам. Но в итоге все упирается не только в технологии, но и в экономику, – объясняет Лю.