Ученые отредактировали ген живого человека: это вылечило подростка от тяжелого заболевания

24tv.ua:

Ученые разработали инновационную терапию для исправления генетической мутации, вызывающей хроническую гранулематозную болезнь.

Это тяжелое нарушение иммунной системы, которое влияет на работу многих клеток, в частности нейтрофилов, сообщила биотехнологическая компания Prime Medicine, передает 24 Канал.

Также на тему Открыли первую в мире больницу без врачей Через месяц после лечения у пациента не обнаружили серьезных побочных эффектов, а активность ключевого фермента в его нейтрофилах восстановилась примерно на две трети – этого достаточно для существенного усиления иммунитета.

Данные об исследовании пока только представлены компанией и не прошли независимую научную проверку. Однако говорить об окончательном успехе пока рано: нужно минимум полгода, чтобы убедиться в приживаемости отредактированных стволовых клеток.